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Cytokinetics 公司 ALS 新药临床 III 期研究折戟

发布时间:2017-11-23 00:00

著名医药公司 Cytokinetics 最近宣布,公司开发的用于治疗肌萎缩侧索硬化(ALS)的新药 tirasemtiv 在临床 III 期研究中未能达到首要临床终点而宣告失败。受这一结果影响,公司宣布将暂停该药物的研发,公司股价应声下跌 33%。

Cytokinetics 公司 CEO Robert Blum 表示,尽管公司对这一研究结果感到失望,但公司未来仍将尽力开发新一代的 ALS 疗法以减缓患者的痛苦。Tirasemtiv 是一种骨骼肌快肌钙蛋白激动剂药物(FSTA)。此次临床 III 期研究数据证明,该药物未能在患者治疗 24 周后明显改善患者的肺部功能或在 48 周达到其他的次要临床终点,此外 tirasemtiv 的耐受性也引起了研究人员的一些关注。公司预计于今年 12 月公布此次临床研究的详细数据。

Robert 表示,尽管公司在 tirasemtiv 上遭受重创,但公司将会集中全力开展公司新一代 FSTA 药物 CK-2127107 的研发。此前进行的一项临床 I 期研究显示,CK-2127107 耐受性和疗效均优于前者。公司已经于今年 7 月份启动了临床 II 期研究并计划 2018 年获得该药物的临床 II 期研究结果。制药巨头 Astellas 公司也是该药物的开发合作者之一。

ALS 也叫运动神经元病(MND),后一名称英国常用,法国又叫夏科(Charcot)病,而美国也称卢伽雷(Lou Gehrig)病。我国通常将肌萎缩侧索硬化和运动神经元病混用。它是上运动神经元和下运动神经元损伤之后,导致包括球部(所谓球部,就是指的是延髓支配的这部分肌肉)、四肢、躯干、胸部腹部的肌肉逐渐无力和萎缩。肌萎缩侧索硬化的病因至今不明。20% 的病例可能与遗传及基因缺陷有关。另外有部分环境因素,如重金属铝中毒等,都可能造成运动神经元损害。早期症状轻微,易与其他疾病混淆。患者可能只是感到有一些无力、肉跳、容易疲劳等一些症状,渐渐进展为全身肌肉萎缩和吞咽困难,最后产生呼吸衰竭。

据美国 CDC 数据显示,目前美国有 1.2-1.5 万人患有这种疾病,且每年会新增 5000-6000 名确诊 ALS 患者。这些患者确诊后平均寿命仅为 3 - 5 年,仅有 10% 的患者确诊后生存期超过 10 年。这些患者几乎都是死于呼吸衰竭。

今年 5 月份,FDA 批准 Mitsubishi Tanabe 开发的 Radicava 上市销售,这也是 22 年来 FDA 批准的首个 ALS 新药(详见新浪医药原创文章:田边三菱“渐冻人”治疗药依达拉奉在美上市)。临床 III 期数据显示 Radicava 治疗组患者生理功能丧失速度显著慢于对照组。

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