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罕有皮肤癌立异疗法获 FDA 冲破性疗法认定

发布时间:2017-11-22 00:00

日前,PellePharm 宣布该公司用于治疗基底细胞癌痣综合征 (basal cell carcinoma nevus syndrome, BCCNS) 患者中反复出现的基底细胞癌 (basal cell carcinomas, BCCs) 的局部疗法 patidegib 同时获得美国 FDA 授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。这将加快 patidegib 的药物开发过程。

BCCNS 又称为戈林综合征(Gorlin Syndrome),是一种罕见的遗传病。患者的肿瘤抑制基因 PTCH1 上出现基因突变,而 PTCH1 编码的蛋白 Patched1 是 hedgehog 信号通路的主要抑制蛋白。hedgehog 信号通路的过度激活导致患者身上长出上百个 BCC 肿瘤。美国大约有 1 万名戈林综合征患者,目前没有 FDA 批准的药物可以治疗 BBCs。现有的标准疗法是手术取出皮肤瘤,但是严重的患者可能每年需要高达 30 次手术治疗,而且由于导致皮肤瘤的原因是遗传性的,他们需要长期反复接受手术,导致皮肤疤痕累累。

PellePharm 公司开发的 patidegib 是一种局部使用的创新 hedgehog 信号通路抑制剂。已有的口服 hedgehog 通路抑制剂 vismodegib 在治疗戈林综合征患者的临床试验中虽然能够显著降低 BCC 肿瘤的负荷并且阻止新的 BCCs 的产生,但是它的严重副作用导致超过 50%的患者停止治疗。而对于戈林综合征患者来说,他们需要接受长期治疗,口服的 hedgehog 通路抑制剂并不适合这种情况。

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