网站提供中试纯化系统,样本分装仪,高压制备一体机等设备
咨询热线
400-600-9780
网站首页
产品展示
解决方案
成功案例
新闻动态
留言反馈
联系我们
咨询热线400-600-9780 English

新闻动态

当前位置:主页 > 新闻动态 >

医治肾上腺增生,新型疗法 2 期临床成果杰出

发布时间:2017-11-21 00:00

近日,一家专注于开发内分泌疾病新型疗法的临床阶段生物制药公司 Millendo Therapeutics 公司宣布,治疗先天性肾上腺皮质增生症(CAH)的 ATR-101 在 2 期临床研究中得到积极的概念验证结果。根据试验结果,ATR-101 获美国 FDA 孤儿药资格认定。

先天性肾上腺皮质增生症(CAH)是一种罕见的遗传性内分泌疾病,由皮质醇合成的关键酶基因突变引起,其特征是激素水平异常和肾上腺过度生长。95%的 CAH 病例是由于 21- 羟化酶缺陷所引起的。CAH 病症在出生时即被确诊,且以肾上腺功能不全为特征。它会导致女性严重男性化,男性睾丸肿瘤和不孕。在北美每 10,000 名新生儿中约有 1 名 CAH 患者,在欧洲的比例约为 15,000 分之一。

该 2 期临床试验是一项多中心、单盲、多剂量概念性证明研究,评估了先天性肾上腺增生 21 羟化酶缺陷患者口服 ATR-101 以及皮质类固醇的疗效和安全性。该研究评估了 5 个递增剂量,在 ATR-101 治疗 2 周和安慰剂治疗 2 周之间交替,以确定 ATR-101 对肾上腺类固醇的作用。

参与 2 期临床试验的前 10 名患者中,有 7 位患者的 17- 羟基孕酮(17-OHP)水平(一种疾病控制的关键指标)明显降低,表现出显著的生物学作用。根据试验结果,2 期临床试验止步于 10 名患者,美国 FDA 授予了 ATR-101 在该适应症中孤儿药资格的认定。

所有服用 ATR-101 的患者 17-OHP 水平均降低,而所有接受安慰剂治疗的患者 17-OHP 水平均有所增加。2 名患者的 17-OHP 水平降低至≤2×ULN(主要临床终点),该结果与短的治疗时间(2 周 / 剂量水平)和高基线水平保持一致。ATR-101 在所有的剂量水平都表现出良好的耐受性。

样本分装仪的图片

中试纯化系统的介绍
高压制备一体机的二维码 微信二维码
地址:北京经济技术开发区科创六街88号院
24小时咨询热线:
400-600-9780
租仪器吧主营: 高压制备一体机 | 配液层析系统 | 中试纯化系统 | 样本分装仪