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加拿大和英国科学家发现通用药物二氯乙酸盐具

发布时间:2017-11-21 00:00

加拿大阿尔伯塔大学和英国伦敦帝国理工医学院的研究人员发现一种叫二氯乙酸盐的通用药物具有治疗肺动脉高血压的新用途。相关研究成果发表在《科学转换医学》(Science Translational Medicine)杂志上。

肺动脉高血压(PAH)是一种导致心脏衰竭和早期死亡的肺部血管疾病,影响到 10 多万加拿大人以及全世界成千上万的患者。现在使用的被批准治疗方法不能逆转这种疾病或延长患者的生命,患者每年的花费超过 20 万美元。二氯乙酸盐(Dichloroacetate,DCA)自上世纪 60 年代以来就被用于治疗生来就患有线粒体疾病的儿童。

阿尔伯塔大学与与英国伦敦帝国理工医学院的研究报告说,这种每剂成本只有几美分叫 DCA 的药物,可以减少 PAH 患者在肺部的血压,改善他们的行走能力,并且没有明显的副作用。患 PAH 的病人在肺动脉中有过多的细胞生长,这使心脏更加难以将血液输送到肺部,使病人感到虚弱和呼吸急促。细胞过度生长是由于线粒体功能减弱引起的,DCA 通过增加线粒体功能使细胞生长正常。

在这项研究中,有 20 名患者 (已经接受了至少两种被批准的治疗方法) 以 3 种不同的剂量服用 4 个月的 DCA,服用最高剂量患者的手指和脚趾出现了刺痛(当 DCA 停止或降低剂量时,情况有所改善)。在两种低剂量情况下,没有明显的副作用。接受两种低剂量治疗的 16 名患者中,7 名患者的行走能力和肺动脉压力有所改善。

研究人员还研究了 DCA 对肺移植手术 (病人接受新肺) 病人肺脏的影响。在研究身体外部的病变肺时(使用一种叫做体外肺灌注的方法),研究人员发现 DCA 同样增加了线粒体功能。这是第一次发现有一种针对线粒体的药物能够有效地治疗患有 PAH 的病人。通过简单的基因测试,科学家们还发现,那些对 DCA 治疗没有反应的病人携带可能会损害线粒体功能的基因变异体。

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